出血性膀胱炎

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TUhjnbcbe - 2025/4/28 19:44:00
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每个孩子都是坠落人间的天使,当他们呱呱坠地的那一瞬间,就是一个家庭快乐和希望的源泉。

近年来,干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受重视,由于儿童的免疫系统不如年轻人强大,所以很容易受到外界环境中病毒的侵扰。因此,寻找一种更好更安全地治疗儿童疾病的方法显得尤为重要。间充质干细胞疗法代表一种潜在的革命性的治疗方法,已经广泛应用于多种儿科疾病的治疗研究过程中,在小儿肺、心脏、骨科、内分泌、神经和血液学疾病的临床试验中显示出了巨大的治疗潜力。

间充质干细胞治疗

儿童移植物抗宿主病

间充质干细胞已成功用于治疗移植物抗宿主病,国际上有针对移植物抗宿主病的间充质干细胞药物上市,而国内也进入到了临床试验阶段,一些针对这种疾病的间充质干细胞新药已经获得了临床批件。

移植物抗宿主病是一种临床表现非常复杂的疾病,影响到包括皮肤、胃肠道、肝脏、肾脏、骨、关节、肌肉和肺等多种器官的功能。传统的治疗包括免疫抑制剂,如大剂量类固醇激素和环孢素,但许多患者对这些治疗没有反应或产生依赖,还会有许多不良副作用。而间充质干细胞疗法在儿童类固醇耐药急性移植物抗宿主病中的治愈率高达73%。

年首次报道了间充质干细胞治疗移植物抗宿主病的临床研究结果,是难治性Ⅳ级移植物抗宿主病,经过首次间充质干细胞治疗后症状几乎消失,轻度移植物抗宿主病复发后继续给予间充质干细胞治疗,存活至今。系统评价和meta分析显示,间充质干细胞治疗儿童类固醇抵抗的急性难治性移植物抗宿主病,总体反应率为73%。

年,Prochymal,商业BM-MSC产品(remestemcel-L)成为第一个获得加拿大政府批准的干细胞产品,用于类固醇激素抵抗的急性儿童移植物抗宿主病。年和年的较大规模的临床研究显示儿童接受异体间充质干细胞治疗急性Ⅲ-Ⅳ级移植物抗宿主病的完全缓解率高达60%;早期治疗(移植物抗宿主病开始使用类固醇后5-12天)比晚期治疗(15-85天)更可能导致完全缓解。一名患有朗格汉斯细胞增生症的10个月大的男性在匹配的脐带血移植后出现Ⅲ级移植物抗宿主病,给予胎盘羊膜来源的间充质干细胞治疗后,完全缓解,即使移植物抗宿主病复发一次,间充质干细胞依然有效。

间充质干细胞治疗

儿童脊髓性肌肉萎缩症

脊髓性肌肉萎缩是一种进行性神经退行性疾病,目前临床上没有好的治疗方式。一个临床研究报道了三个患有脊髓性肌肉萎缩的儿童使用异体骨髓间充质干细胞治疗后,显著改善了肌肉强度、面部表情、无呼吸机呼吸能力和说话能力。并认为,间充质干细胞发挥其治疗作用的机制可能是永久性的,而不是治疗性的修复作用。

间充质干细胞治疗

儿童支气管肺发育不良

支气管肺发育不良影响多达50%的新生儿健康,是早产婴儿最常见的长期肺部疾病。严重的支气管肺发育不良与神经发育障碍、肺动脉高压、肺心病等密切相关。在一项剂量递增的研究中发现,给予妊娠27周或更早出生的5-14天大的极早产儿间充质干细胞治疗。与接受普通治疗的婴儿相比,接受间充质干细胞治疗的婴儿患支气管肺发育不良的程度较轻,炎症水平也较低。

间充质干细胞治疗

儿童脑瘫

小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪,俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段,由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征。脑瘫主要表现为中枢性运动障碍以及姿势异常,还可伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等,是引起小儿机体运动残疾的主要疾病之一。

最常见的原因是早产,早产导致高达15%的新生儿患有脑瘫。一项回顾47例患者的病例发现,无论是囊内还是静脉给药,间充质干细胞治疗都是最安全有效的。经间充质干细胞治疗后,患儿明显可观的表现,如:发热、呕吐和痉挛等所有症状在72小时内自行消失。

年,在我国研究者对自体间充质干细胞移植治疗重度脑性瘫痪儿童的临床疗效观察研究中,50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植,并在移植前、后6个月进行自身对照,主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功,移植后6例患儿在手术后3到5天就出现显著临床改善,大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。

由此可知,自体间充质干细胞移植对康复治疗效果不佳的重症脑瘫患儿有明显临床改善作用,并且能够有效促进患儿各功能区的发育。

年,我国研究团队分析了围产组织间充质干细胞治疗小儿脑瘫患者的效果。该项目经过常规检查后最终筛选出20例符合要求的患者,对其进行每周1次,共4次为1个疗程的围产组织间充质干细胞治疗。治疗方式为局麻下行腰椎穿刺蛛网膜下腔注入围产组织间充质干细胞,并且随访6个月。结果显示,经过治疗后,患儿的自理能力、转移、行走都有所改善。

在我国,年,通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动,旨在建立以干细胞移植为核心,集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案,延长患儿的生存时间,提高患儿生存质量,减轻家庭和社会负担。

间充质干细胞治疗

儿童孤独症

自闭症谱系障碍的潜在病理,如免疫系统失调、脑灌注不足和炎症,可作为间充质干细胞治疗的靶点。在一项间充质干细胞治疗自闭症的临床试验中,37例自闭症患儿接受了异体间充质干细胞治疗。在治疗24周后,通过儿童自闭症评分量表、临床整体印象量表和异常行为检查表测量进行评估,发现与未接受间充质干细胞治疗的的儿童相比,接受间充质干细胞治疗的患儿自闭症症状严重程度明显减轻。

间充质干细胞治疗

儿童急性呼吸窘迫综合症

新生儿急性呼吸窘迫综合症会导致脑部缺氧缺血,从而引起脑补生长发育不良,会严重影响孩子的智力发育。

图片来自视觉中国

年,国内团队谈久了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿,患儿入院后在纠正基础疾病的基础上,接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月例,未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生,患儿的生长发育也未受到影响。

由此可知,围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的,同时也需要扩大研究加以证实。

间充质干细胞治疗

儿童重型免疫性血小板减少症

原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”,是儿童最为常见的出血性疾病。

年,我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果。这项研究共纳入3例患儿,发病年龄为3个月至4岁,并给予2至3次(1次/周)静脉输注围产组织间充质干细胞,输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标,并开展15-45个月的随访。结果显示,3例患儿在输注细胞后渐显效,且无明显不良反应。

因此,围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效,能提高儿童的生活质量。

间充质干细胞治疗

迟发性出血性膀胱炎

间充质干细胞还被用来治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎。年,中医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料,其中7例接受间充质干细胞治疗,每周1次,直至血尿、尿痛症状改善后停用。

整个过程对患儿进行每日体格检查,定期行相关辅助检查,密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生,并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示,接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈,且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。

间充质干细胞治疗

儿童成骨发育不全

成骨发育不全也称为“脆性骨病”,是一种遗传性胶原病,其特征是骨骼畸形和易发生骨折。年首次报道了用间充质干细胞治疗成骨发育不全的儿科患者。这些患者最初接受来自HLA匹配的兄弟姐妹的骨髓移植,短期内骨折数量明显减少和身体骨架生长明显。然而,为了维持长期疗效,这些患者在骨髓移植后18-34个月接受了培养的间充质干细胞的静脉输入治疗。6个患儿中的5个身体骨架生长非常明显。

展望

儿童是祖国的希望,民族的未来,儿童的健康关乎着社会的进步、民族的兴旺以及一个家庭的幸福。近年来,儿童的健康问题越来越引起社会大众的

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